اختتمت في قاعة المؤتمرات بفندق الخليج بالمنامة أعمال المؤتمر الدولي الأول للعلاج الجيني والطب التجديدي والذي نظمته جامعة الخليج العربي برعاية كريمة من رئيس المجلس الأعلى للصحة معالي الفريق طبيب الشيخ محمد بن عبدالله آل خليفة، وبمشاركة 20 متحدثاً دولياً يمثلون صفوة الباحثين والأطباء العالميين في مجال العلاج الجيني والطب التجديدي.
شهدت جلسات المؤتمر نقاش العديد من المواضيع الحيوية والتي تمثل أحدث الاكتشافات الطبية لعلاج العديد من الأمراض التي كان علاجها مستعصياً حتى وقت قريب.
إلى ذلك، ناقش الدكتور جاين انطوين من المركز الطبي الجامعي في جامعة بوسطن بالولايات المتحدة الأمريكية، نتائج التجارب السريرية للعلاج الجيني لأول مريض مصاب بفقر الدم المنجلي السكلر، والتي أسفرت عن نتائج إيجابية في علاج المرض خلال مرحلة التجارب السريرية. تمت هذه العملية من خلال النخاع العظمي الذي يعتبر مصنع الدم في جسم الإنسان حيث تم استبدال خلايا النخاع العظمي بخلايا جذعية سليمة، مما أسفر عن إنتاج هيموغلوبين الدم الطبيعي وخلايا دم طبيعية وهو ما أدى إلى علاج المريض. عن هذا الاكتشاف العلمي غير المسبوق قال الدكتور جين "هذا المريض متعافي منذ سبع سنوات وعملنا على مجموعة واسعة من المرضى المتطوعين للتجارب السريرية في المرحلة الثانية والذين أكدوا سلامة النتائج، ونحن في طريقنا للحصول على براءة الاختراع لعلاج مرض فقر الدم المنجلي (السكلر) من منظمة الغذاء والدواء العالمية".
من جانبه طرح البروفيسور كريستوف كلايت أستاذ ورئيس قسم طب الأطفال في جامعة لودويج ماكسميليانز في ألمانيا ، نتائج تجارب سريرية أولية لعلاج فعال لمتلازمة فسكوت ألدريتش، وهي مرض وراثي نادر مرتبط بطفرة وراثية ينجم عنها التهابات ونزف يتميز بحدوث طفح والتهابات جلدية ونقص المناعة وإسهال دموي. تعد هذه المتلازمة من الأمراض النادرة التي يصاب بها حصراً الذكور في سن الطفولة وتعتبر أعراضها مميتة إذا لم تعالج. البروفيسور كريستوف توصل إلى تقنية هندسة جينية تعتمد على تصحيح الجينات المصابة بالطفرة المؤدية إلى المرض وإعادة زرعها في جسم الإنسان، وهي تقنية متطورة وأكثر أماناً ساهمت في علاج هذه المرض الوراثي النادر بصورة فاعلة، خلال مرحلة التجارب السريرية.
فيما تناول البروفيسور علاء الدين عبدالحكيم من المركز الكويتي لعلاج الجينات، التقنيات العلاجية المستخدمة لعلاج مرض ضمور العضلات الشوكي والنتائج التي توصل إليها المركز الكويتي للعلاج الجيني في هذا الصدد. وقال إن هذا المرض وراثي ناتج عن جين متنحي، وقد اكتشفت وسائل علاجه منذ العام 2016، وجاري اختبار فاعلية ثلاث أنواع من العلاجات، حيث يأخذ أحدهم لمرة واحدة في العمر عن طريق الحقن الوريدي وينتج البروتين الناقص بسبب الخلل الجيني. والعلاج الثاني يتم من خلال الحقن في الظهر كل 4 شهور مدى الحياة، أما العلاج الثالث فيتم عن طريق الفم مدى الحياة. وقد استعرض البروفيسور عبدالحكيم مجموعة من الحالات المصابة بهذه الطفرة الجينية لأطفال تم علاجهم في المركز، حيث اظهر خلال العرض مستوى التطور في حالتهم الصحية. ونوه الى أن التشخيص المبكر يساهم بتحسن الحالات المصابة بشكل كبير جداً.
كما ناقش البروفيسور كليوباس كليوبا من المركز القبرصي للأعصاب والجنيات، نتاج أبحاثه المتعلقة بعلاج (حثل المياه البيضاء Leukodystrophy ) وهو اعتلال وراثي يصيب الجهاز العصبي يؤدي الى اضطراب في مادة المايلين وهي غشاء دهني يعمل كعازل كهربائي محيط بالجهاز العصبي المسؤول عن الحركة في الدماغ.
تظهر أعراض المرض في مرحلة الطفولة المبكرة، تتمثل الأعراض الشائعة للمرض في تصلب العضلات والتشنجات، الرأس المنحني للخلف، انخفاض أو فقدان السمع والإبصار، التخلف العقلي والنمائي. عادة ما يكون تطور المرض سريعًا جدًا، وقد يؤدي إلى الوفاة. يعد هذا المرض من الأمراض النادرة جداً، حيث يتمثل المرض في عطل جين في المخ عن القيام بعمله. عن هذه الاختبارات قال البروفيسور كليوباس "نعمل على تبديل الجين العاطل بجين سليم يحقن لتصحيح الخلايا المختلة، وبالتالي علاج المرض. نعمل حالياً على الحصول على دعم للانتقال إلى مراحل متقدمة في الأبحاث حيث ما زلنا في مرحلة الأبحاث المختبرية، لكن نظراً لأن هذا المرض من الأمراض النادرة جداً نعاني من صعوبات في الحصول على ممولين لهذا المشروع".
