تلفزيون الشرق
طوّر باحثون في مستشفى فيلادلفيا للأطفال في الولايات المتحدة الأميركية، ناقلاً للعلاج الجيني لاضطرابات الدم عند الأطفال، يتشكل من فيروس بطيء معدل وراثياً.
ووفقاً لما نشرته دورية "Molecular Therapy"، يُمكن أن يكون ذلك الناقل أكثر أماناً وفاعلية من النواقل المستخدمة حالياً، في تجارب العلاج الجيني لحالات أمراض الدم مثل: "فقر الدم المنجلي" و"الثلاسيميا".
والنواقل الجينية، هي وسيلة هندسية لتوصيل نسخ وظيفية من الجينات، لتصحيح الشذوذ الجيني، وفي حالة علاج اضطرابات الدم، تعمل تلك النواقل على توصيل جين الهيموغلوبين لتصحيح الخلل الجيني.
وقال مؤلف الدراسة الرئيسي، "ستيفانو ريفيلا" في تصريحات خاصة لـ"الشرق"، إن "هذه الطريقة ناجحة إلى حد كبير، مقارنة بالطرق الحالية، في تصحيح الشذوذ الجيني بصورة أكثر أماناً". وأشار ريفيلا إلى أن الناقل الجديد "يُمكن أن يخفض تكاليف الرعاية الصحية للأطفال بمقدار 70٪، كما سيُحسّن أيضاً الفاعلية، ويقدم منتجاً تنافسياً لسوق العلاج الجيني".
الفوائد المحتملة
ولهذه النتائج فوائد عديدة محتملة للعلاج، بما في ذلك استجابة أفضل للجرعة، وتقليل فرصة التوسع النسيلي التي تكتسب من خلالها الخلايا الليمفاوية التائية السامة، قدرتها على الانقسام.
كما يُمكن أن تقلل فُرص تكوين الأورام أيضاً، وتُخفض من تكلفة العلاج، ومن المحتمل أن تقل الحاجة إلى العلاج الكيميائي أو الإشعاعي، قبل البدء في العلاج الجيني.
وأمراض "الخلايا المنجلية" و"الثلاسيميا"، هي اضطرابات وراثية في الدم، ناتجة عن أخطاء في جينات الهيموغلوبين، وهو بروتين يتكون من وحدات فرعية، تحتوي على الغلوبين والحديد، وتوجد في خلايا الدم الحمراء، وتنقل الأكسجين من الرئتين إلى الأنسجة في جميع أنحاء الجسم.
وتؤدي الاضطرابات، التي يشار إليها أحياناً باسم اعتلالات بيتا غلوبين، بسبب الطفرات في جين بيتا غلوبين، إلى مضاعفات صحيّة خطرة، تتراوح من تأخر النمو واليرقان، إلى نوبات الألم الحادة، وارتفاع ضغط الدم الرئوي، والسكتة الدماغية.
علاج محتمل
ونظراً لأن الأطفال الذين يعانون من اعتلالات بيتا غلوبين، لديهم نسختان غير طبيعيتين من جين الهيموغلوبين (واحدة من كل والد)، يحاول الباحثون استخدام العلاج الجيني علاجاً محتملاً لتلك الحالات.
ومن خلال توظيف ناقل مصمم هندسياً لإدخال نسخة وظيفية من جين بيتا غلوبين، فإن العلاج المحتمل لديه القدرة على استعادة إنتاج الهيموغلوبين الطبيعي في المرضى، الذين يعانون اعتلال بيتا غلوبين.
ومع ذلك، هناك تحديات لهذا النهج، بما في ذلك الاستجابة المحدودة للجرعة، والسميّات المرتبطة بها، والحاجة في كثير من الحالات إلى استئصال النخاع، وهو إجراء يتم فيه كبت نخاع العظم عن طريق العلاج الكيميائي أو الإشعاعي، قبل أن يبدأ العلاج الجيني.
إضافة جديدة
ومن أجل تقليل الآثار الجانبية غير المرغوب فيها، وزيادة فاعلية العلاج الجيني لهذه الحالات، استخدم الباحثون في هذه الدراسة، ناقلاً جديداً يتشكل من فيروس بطيء معدل وراثياً، وهو نفس الفيروس القهقري (الرجوعي أو المرتد) المستخدم لإنشاء نواقل العلاج الجيني في التجارب الحالية الهادفة لعلاج اعتلال بيتا غلوبين.
وتحتوي جميع نواقل الفيروسية البطيئة المستخدمة حالياً على جين بيتا غلوبين البشري، وفي الدراسة الجديدة؛ قام الباحثون بإضافة مهمة.
فجنباً إلى جنب مع جين "بيتا غلوبين"، وضع الباحثون محفزاً يتكون من نسخ ثلاث من مواقع شديدة الحساسية للجينات، ويقوم ذلك المحفز بإيصال الجين السليم بسهولة إلى موقع الجين المعطوب، من دون الحاجة إلى استئصال النخاع أو نقل الكثير من الدم للمريض.
طوّر باحثون في مستشفى فيلادلفيا للأطفال في الولايات المتحدة الأميركية، ناقلاً للعلاج الجيني لاضطرابات الدم عند الأطفال، يتشكل من فيروس بطيء معدل وراثياً.
ووفقاً لما نشرته دورية "Molecular Therapy"، يُمكن أن يكون ذلك الناقل أكثر أماناً وفاعلية من النواقل المستخدمة حالياً، في تجارب العلاج الجيني لحالات أمراض الدم مثل: "فقر الدم المنجلي" و"الثلاسيميا".
والنواقل الجينية، هي وسيلة هندسية لتوصيل نسخ وظيفية من الجينات، لتصحيح الشذوذ الجيني، وفي حالة علاج اضطرابات الدم، تعمل تلك النواقل على توصيل جين الهيموغلوبين لتصحيح الخلل الجيني.
وقال مؤلف الدراسة الرئيسي، "ستيفانو ريفيلا" في تصريحات خاصة لـ"الشرق"، إن "هذه الطريقة ناجحة إلى حد كبير، مقارنة بالطرق الحالية، في تصحيح الشذوذ الجيني بصورة أكثر أماناً". وأشار ريفيلا إلى أن الناقل الجديد "يُمكن أن يخفض تكاليف الرعاية الصحية للأطفال بمقدار 70٪، كما سيُحسّن أيضاً الفاعلية، ويقدم منتجاً تنافسياً لسوق العلاج الجيني".
الفوائد المحتملة
ولهذه النتائج فوائد عديدة محتملة للعلاج، بما في ذلك استجابة أفضل للجرعة، وتقليل فرصة التوسع النسيلي التي تكتسب من خلالها الخلايا الليمفاوية التائية السامة، قدرتها على الانقسام.
كما يُمكن أن تقلل فُرص تكوين الأورام أيضاً، وتُخفض من تكلفة العلاج، ومن المحتمل أن تقل الحاجة إلى العلاج الكيميائي أو الإشعاعي، قبل البدء في العلاج الجيني.
وأمراض "الخلايا المنجلية" و"الثلاسيميا"، هي اضطرابات وراثية في الدم، ناتجة عن أخطاء في جينات الهيموغلوبين، وهو بروتين يتكون من وحدات فرعية، تحتوي على الغلوبين والحديد، وتوجد في خلايا الدم الحمراء، وتنقل الأكسجين من الرئتين إلى الأنسجة في جميع أنحاء الجسم.
وتؤدي الاضطرابات، التي يشار إليها أحياناً باسم اعتلالات بيتا غلوبين، بسبب الطفرات في جين بيتا غلوبين، إلى مضاعفات صحيّة خطرة، تتراوح من تأخر النمو واليرقان، إلى نوبات الألم الحادة، وارتفاع ضغط الدم الرئوي، والسكتة الدماغية.
علاج محتمل
ونظراً لأن الأطفال الذين يعانون من اعتلالات بيتا غلوبين، لديهم نسختان غير طبيعيتين من جين الهيموغلوبين (واحدة من كل والد)، يحاول الباحثون استخدام العلاج الجيني علاجاً محتملاً لتلك الحالات.
ومن خلال توظيف ناقل مصمم هندسياً لإدخال نسخة وظيفية من جين بيتا غلوبين، فإن العلاج المحتمل لديه القدرة على استعادة إنتاج الهيموغلوبين الطبيعي في المرضى، الذين يعانون اعتلال بيتا غلوبين.
ومع ذلك، هناك تحديات لهذا النهج، بما في ذلك الاستجابة المحدودة للجرعة، والسميّات المرتبطة بها، والحاجة في كثير من الحالات إلى استئصال النخاع، وهو إجراء يتم فيه كبت نخاع العظم عن طريق العلاج الكيميائي أو الإشعاعي، قبل أن يبدأ العلاج الجيني.
إضافة جديدة
ومن أجل تقليل الآثار الجانبية غير المرغوب فيها، وزيادة فاعلية العلاج الجيني لهذه الحالات، استخدم الباحثون في هذه الدراسة، ناقلاً جديداً يتشكل من فيروس بطيء معدل وراثياً، وهو نفس الفيروس القهقري (الرجوعي أو المرتد) المستخدم لإنشاء نواقل العلاج الجيني في التجارب الحالية الهادفة لعلاج اعتلال بيتا غلوبين.
وتحتوي جميع نواقل الفيروسية البطيئة المستخدمة حالياً على جين بيتا غلوبين البشري، وفي الدراسة الجديدة؛ قام الباحثون بإضافة مهمة.
فجنباً إلى جنب مع جين "بيتا غلوبين"، وضع الباحثون محفزاً يتكون من نسخ ثلاث من مواقع شديدة الحساسية للجينات، ويقوم ذلك المحفز بإيصال الجين السليم بسهولة إلى موقع الجين المعطوب، من دون الحاجة إلى استئصال النخاع أو نقل الكثير من الدم للمريض.
