قام مستشفى جامعة عين شمس التخصصي اليوم الاثنين بعملية حقن ثاني طفل مصري مصاب بمرض ضمور العضلات الشوكي، وهو الطفل آسر كريم الدين ذو العام وعشرة أشهر.
وقام أطباء مستشفى عين شمس، تحت إشراف الدكتورة ناجية علي فهمي أستاذة أمراض المخ والأعصاب ومديرة وحدة أمراض العضلات والأعصاب في كلية الطب بجامعة عين شمس، بعلاج وحقن الطفل آسر بدواء زولغينزما zolgensma الذي يعد الدواء الأعلى سعراً في العالم حيث تبلغ قيمته 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيهاً مصرياً.
وأوضح الدكتور محمود المتيني رئيس جامعة عين شمس أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وهو معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأميركية منذ مايو 2019.
من جهتها، أشارت الدكتورة فهمي إلى أن الشركة المنتجة للدواء قدّمت 100 فرصة للحصول على الدواء مجاناً في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها حتى الآن، كما وضعت شروطاً لاختيار الأطفال المرضى الذي يمكن حقنهم به، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول.
وكانت وحدة أمراض العضلات والأعصاب في عين شمس قد تقدمت في مارس الماضي بملفات 8 حالات من الأطفال المصابين إلى الشركة المصنعة للدواء، وتم اختيار حالة الطفل ريان من محافظة الإسكندرية ليكون أول طفل في مصر يتم حقنه بدواء ضمور العضلات. ونظراً للنجاح الذي حققته الأطقم الطبية بمستشفى عين شمس في المرة الأولى، فقد تم اختيار حالة الطفل آسر لحقنه هو أيضاً بهذا الدواء.
وفي هذا السياق، قال الدكتور المتيني أن المستشفى قدم كامل الدعم لإنهاء إجراءات وصول الدواء، حيث تواصل مع وزير المالية ورئيس اتحاد المهن الطبية لتسهيل الإفراج الجمركي والإعفاء من ضرائب ودمغات تقدر بـ 1.750 مليون جنيه. كما ساهمت شركتي "نوفارتس" العالمية و"نوفارتس مصر" بتقديم الدعم التدريبي للأطباء على كيفية إعطاء العلاج للمريض، كما سهلت إجراءات نقل العلاج إلى مصر في درجة تبريد "ناقص 70 درجة مئوية".
وفيما يخص نسب الشفاء بهذا الدواء، أكدت الدكتورة فهمي أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس. وهذا الدواء تم تجربته إكلينيكيا منذ سنوات، وأول طفل تم حقنه به بات عمره الآن خمس سنوات ونصف. وشرحت أن هذا الدواء يعالج وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجياً على مراحل، يخضع خلالها الطفل للعلاج الطبيعي وللعلاج التأهيلي الرئوي.
وعن حالة الطفل الأول ريان، أكدت الدكتورة فهمي أن الطفل، ومنذ حقنه بالدواء الجيني، يتم متابعته طوال الأشهر الماضية للاطمئنان على كافة الوظائف العضوية لديه، من خلال فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي والقلب والوراثة والصدر والعظام في مستشفى عين شمس التخصصي، إضافةً إلى فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب. وهو ما سيحدث أيضاً مع الطفل آسر.
وعن مدى إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر، أكدت الدكتورة فهمي أن هناك مئات الأطفال من مرضى ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء، لكن تكاليفه خارج قدرات الأفراد. ولفتت إلى أن وحدة أمراض العضلات والأعصاب التي أنشئت قبل 25 عاماً في عين شمس استطاعت أن تقدم خدمات لم تكن موجودة في التشخيص والعلاج، وتسعى الوحدة لأن يكون بمصر مركز للأبحاث والتجارب الإكلينيكية والسريرية على الأمراض الجينية والوراثية، وهو ما سيوفر العلاج في مصر بسعر مقبول خاصة مع توجه شركات الأدوية ومنها المصرية للأبحاث في هذا المجال.
وقام أطباء مستشفى عين شمس، تحت إشراف الدكتورة ناجية علي فهمي أستاذة أمراض المخ والأعصاب ومديرة وحدة أمراض العضلات والأعصاب في كلية الطب بجامعة عين شمس، بعلاج وحقن الطفل آسر بدواء زولغينزما zolgensma الذي يعد الدواء الأعلى سعراً في العالم حيث تبلغ قيمته 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيهاً مصرياً.
وأوضح الدكتور محمود المتيني رئيس جامعة عين شمس أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وهو معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأميركية منذ مايو 2019.
من جهتها، أشارت الدكتورة فهمي إلى أن الشركة المنتجة للدواء قدّمت 100 فرصة للحصول على الدواء مجاناً في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها حتى الآن، كما وضعت شروطاً لاختيار الأطفال المرضى الذي يمكن حقنهم به، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول.
وكانت وحدة أمراض العضلات والأعصاب في عين شمس قد تقدمت في مارس الماضي بملفات 8 حالات من الأطفال المصابين إلى الشركة المصنعة للدواء، وتم اختيار حالة الطفل ريان من محافظة الإسكندرية ليكون أول طفل في مصر يتم حقنه بدواء ضمور العضلات. ونظراً للنجاح الذي حققته الأطقم الطبية بمستشفى عين شمس في المرة الأولى، فقد تم اختيار حالة الطفل آسر لحقنه هو أيضاً بهذا الدواء.
وفي هذا السياق، قال الدكتور المتيني أن المستشفى قدم كامل الدعم لإنهاء إجراءات وصول الدواء، حيث تواصل مع وزير المالية ورئيس اتحاد المهن الطبية لتسهيل الإفراج الجمركي والإعفاء من ضرائب ودمغات تقدر بـ 1.750 مليون جنيه. كما ساهمت شركتي "نوفارتس" العالمية و"نوفارتس مصر" بتقديم الدعم التدريبي للأطباء على كيفية إعطاء العلاج للمريض، كما سهلت إجراءات نقل العلاج إلى مصر في درجة تبريد "ناقص 70 درجة مئوية".
وفيما يخص نسب الشفاء بهذا الدواء، أكدت الدكتورة فهمي أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس. وهذا الدواء تم تجربته إكلينيكيا منذ سنوات، وأول طفل تم حقنه به بات عمره الآن خمس سنوات ونصف. وشرحت أن هذا الدواء يعالج وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجياً على مراحل، يخضع خلالها الطفل للعلاج الطبيعي وللعلاج التأهيلي الرئوي.
وعن حالة الطفل الأول ريان، أكدت الدكتورة فهمي أن الطفل، ومنذ حقنه بالدواء الجيني، يتم متابعته طوال الأشهر الماضية للاطمئنان على كافة الوظائف العضوية لديه، من خلال فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي والقلب والوراثة والصدر والعظام في مستشفى عين شمس التخصصي، إضافةً إلى فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب. وهو ما سيحدث أيضاً مع الطفل آسر.
وعن مدى إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر، أكدت الدكتورة فهمي أن هناك مئات الأطفال من مرضى ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء، لكن تكاليفه خارج قدرات الأفراد. ولفتت إلى أن وحدة أمراض العضلات والأعصاب التي أنشئت قبل 25 عاماً في عين شمس استطاعت أن تقدم خدمات لم تكن موجودة في التشخيص والعلاج، وتسعى الوحدة لأن يكون بمصر مركز للأبحاث والتجارب الإكلينيكية والسريرية على الأمراض الجينية والوراثية، وهو ما سيوفر العلاج في مصر بسعر مقبول خاصة مع توجه شركات الأدوية ومنها المصرية للأبحاث في هذا المجال.
